De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), uma doença é classificada rara quando acomete uma pequena parcela da população – em média 65 em cada 100 mil pessoas -, seus sintomas são pouco conhecidos, inclusive pelos profissionais de saúde, podendo ser, ainda, confundidos com outras enfermidades ou transtornos. Atualmente, são 8 mil doenças incluídas neste grupo e apenas 6% delas possuem tratamentos específicos. Estima-se que, no Brasil, sejam 13 milhões de pacientes diagnosticados com doenças raras.
Os desafios dessas pessoas e seus familiares são inúmeros e vão além da dificuldade inicial do diagnóstico correto. A assistência médica, a capacitação dos profissionais de saúde, especialmente da rede básica e que têm o primeiro contato com o paciente e que podem ajudar a identificar os sinais das doenças raras são os primeiros pontos a serem discutidos. Para isso, em 2014 foi estabelecida a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS). “O empenho, no entanto, também é necessário para avançar com a sua implementação e agilizar, por exemplo, a habilitação de centros de excelência, bem como debater a incorporação das novas tecnologias e medicamentos e fomentar o investimento em pesquisas clínicas para atender a estas pessoas”, explica Eduardo Calderari, presidente-executivo da Interfarma.
Ele destaca a importância de discutir projetos de lei como o 7082/2017, que dispõe sobre a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica. “Se você não tem um arcabouço regulatório bem definido, dificilmente irá atrair investimento internacional para pesquisas clínicas no país”, afirma Calderari.
O presidente da Interfarma pontua, ainda, a necessidade de estabelecer diretrizes bem definidas para a avaliação da incorporação de novas tecnologias de saúde e medicamentos, a fim de evitar que o critério de custo-efetividade seja o único e principal fator preponderante nas decisões da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC), a exemplo da polêmica recomendação publicada pelo órgão no final do ano passado. “Por fim, para o paciente, que é o beneficiário, é a pior solução, pois é uma barreira clara de acesso”, diz. “Estamos apenas no começo da primeira onda de tecnologias que estão sendo lançadas no mercado e que vão tornar esse desafio mais complexo daqui pra frente, caminhando para a medicina cada vez mais personalizada”, ressalta o presidente da Interfarma.
Eduardo Calderari chama a atenção ainda para o julgamento do Recurso Extraordinário (RE) 566471 pelo Supremo Tribunal Federal (STF), que está previsto para acontecer em 18 de maio, e que pode dificultar o acesso às novas tecnologias em saúde. O RE já conta com a decisão no mérito dos ministros, que avalia que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não incluídos no Programa de Medicamentos de Dispensação em Caráter Excepcional ou em Política Nacional de Medicamentos, no Sistema Único de Saúde. A Corte irá decidir agora sobre a fixação da repercussão geral da decisão.
“Os pacientes brasileiros, em especial os com doenças raras, correm o risco de não terem acesso a tratamentos adequados e capazes de trazer mais qualidade de vida e até mesmo a cura. Acolher irrestritamente a opinião da CONITEC sobre a incorporação, que muitas vezes considera os critérios de custo-efetividade como decisivos, pode violar o direito fundamental à saúde, como apontou a Ministra Ellen Gracie em seu parecer”, alerta o presidente-executivo da Interfarma.
Para a Associação, o uso de critérios de ATS específicos para doenças raras como acontece atualmente não é claro ou transparente o suficiente. Em 2021, a Interfarma lançou o estudo Avanços e Desafios na implementação da Portaria GM/MS nº 199/2014 no Sistema Único de Saúde. Disponível em seu site, o documento reúne uma avaliação detalhada sobre a implementação da Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras e oferece, ainda, 16 recomendações da entidade como contribuição para este debate.
[1] https://bvsms.saude.gov.br/dia-mundial-e-dia-nacional-das-doencas-raras-ultimo-dia-do-mes-de-fevereiro/ (Com informações da Edelman – 02.03.23)
