Avanços já permitem atuar na origem de algumas doenças; ANM debate o potencial brasileiro nessa nova fronteira da medicina
A medicina começa a mudar sua forma de enfrentar algumas doenças. Em vez de apenas controlar sintomas ou retardar sua evolução, novas terapias buscam atuar diretamente nos mecanismos que estão na origem do problema. A terapia gênica é uma das principais expressões dessa transformação e já apresenta aplicações em doenças genéticas raras e na oncologia. Em alguns casos, é possível fornecer uma cópia funcional de um gene ou corrigir seu funcionamento. Nas terapias com células CAR-T, células de defesa do próprio paciente são geneticamente modificadas para reconhecer e combater o câncer, oferecendo novas possibilidades para pessoas que já haviam esgotado os tratamentos convencionais.
“A terapia gênica representa uma das maiores transformações da medicina moderna. Durante décadas, a maior parte dos tratamentos teve como objetivo controlar sintomas ou retardar a evolução das doenças. Hoje, em muitas situações, já é possível atuar diretamente na sua causa, corrigindo ou modulando alterações genéticas responsáveis pelo seu desenvolvimento.”, explica o acadêmico Marcelo Morales, membro da Academia Nacional de Medicina (ANM).
O avanço dessa fronteira também coloca o Brasil diante de um desafio estratégico: transformar sua capacidade científica em tratamentos desenvolvidos no próprio país. O Brasil já conta com pesquisadores de excelência, produção científica de impacto internacional e redes nacionais dedicadas ao desenvolvimento de terapias avançadas. Entre elas estão o INCT de Terapia Gênica (INTERGEN) e o INATEC – Instituto Nacional de Tecnologias Avançadas em Diagnóstico e Prognóstico de Doenças Crônicas e Negligenciadas, criados pelo CNPq e voltados ao fortalecimento da pesquisa e da capacidade brasileira de desenvolver novas tecnologias.
“O grande desafio agora é transformar esse conhecimento em tratamentos disponíveis para a população. O Brasil já possui pesquisas pré-clínicas altamente promissoras e aplicações clínicas em áreas como a terapia celular e a terapia gênica, mas precisamos ampliar os investimentos para acelerar essa transição, permitindo que mais tecnologias avancem para os estudos clínicos, cumpram todas as etapas regulatórias da Anvisa e cheguem, com segurança e eficácia, aos pacientes.”, afirma o acadêmico Marcelo Morales, membro da Academia Nacional de Medicina (ANM).
O caminho entre a descoberta científica e o tratamento disponível exige investimentos contínuos em ciência, inovação e infraestrutura, além da integração entre universidades, institutos de pesquisa, hospitais, centros de desenvolvimento tecnológico, empresas de base tecnológica, agências de fomento e órgãos reguladores. A discussão ganha relevância diante do potencial de novas terapias e da necessidade de reduzir a dependência tecnológica, ampliando a capacidade nacional de transformar conhecimento científico em soluções para os pacientes.
O tema será discutido em sessão pública promovida pela Academia Nacional de Medicina (ANM), que reunirá especialistas para debater os avanços da terapia gênica, o desenvolvimento de tecnologias nacionais e os caminhos para que o Brasil avance nessa nova fronteira da medicina. A sessão também permitirá discutir como fortalecer a pesquisa brasileira e criar condições para que terapias inovadoras, desenvolvidas com participação nacional, possam chegar à população com segurança, eficácia e acesso. (Com informações da ANM – 06.08.2026)
